Potentiële nieuwe behandeling voor kinderdementie

Onderzoekers aan de universiteit van Würzburg zetten de zoektocht voort naar behandelingen voor dementie bij kinderen.

Kinderdementie, medisch bekend als neuronale ceroïde lipofuscinose (NCL), is een aandoening die kinderen erven van hun ouders. Er zijn momenteel meer dan tien soorten bekend, die allemaal worden veroorzaakt door verschillende genetische mutaties. Tot op heden zijn er geen behandelingen beschikbaar voor de ziekte en is elk type dodelijk. "Eerste symptomen zijn onder meer degeneratie van het gezichtsvermogen gevolgd door epileptische aanvallen, blindheid, doofheid, dementie en vroege dood." Ongeveer 50.000 kinderen worden wereldwijd getroffen, waardoor de ziekte wordt geclassificeerd als een zeldzame aandoening. Een paar jaar geleden vond de ontdekking plaats werd gemaakt aan de universiteit van Würzburg (JMU) dat ontsteking van de hersenen de ziekte kan verergeren. Sinds hun ontdekking zijn de onderzoekers van (JMU) op zoek gegaan naar een behandeling gerelateerd aan deze ontstekingsreactie. Ze hebben verschillende behandelingen getest in geneesmiddelenonderzoeken met muizen. De medicijnen die ze hebben getest, zijn combinaties van fingolimod en teriflunomide. Deze medicijnen worden momenteel gebruikt voor de behandeling van multiple sclerose, de meest voorkomende inflammatoire aandoening van het centrale zenuwstelsel. In alle gevallen hebben de medicijnen de effecten van het verminderen van de veranderingen die NCL aan de hersenen aanbrengt. Er wordt veel minder spiertrekkingen getoond nadat de medicijnen zijn gegeven, en retinadegradatie is vertraagd en minder ernstig dan zonder de toediening van de behandeling.

Geneesmiddelen voor multiple sclerose kunnen de behandeling van gevallen van kinderdementie bij kinderen

De nieuwe uitdaging want de onderzoekers van JMU gingen onderzoeken of deze zelfde effecten bij mensen plaatsvonden. Weet niet zeker of de ontstekingsreactie die ze voor het eerst hadden ontdekt in het muismodel van de ziekte zelfs bij menselijke patiënten van NCL voorkwam, ze gingen op zoek naar meer informatie. Ze deden dit door autopsie te doen bij de hersenen van NCL-patiënten, verstrekt door de Neurodegenerative Disease Brain Bank en Brains for Dementia Research in Londen. Dezelfde ontstekingsrespons werd gevonden bij elke patiënt die ze observeerden. De implicaties van deze ontdekking opende de mogelijkheid dat de immunomodulerende medicijncombinaties die ze aan het testen waren op muizen ook zouden werken bij menselijke patiënten. Een van de belangrijkste hindernissen bij het ontwikkelen van nieuwe medicijnen is het verkrijgen van financiering van farmaceutische bedrijven, en de kosten zijn extreem hoog. Voor NCL en andere zeldzame aandoeningen is het aantal patiënten zo laag dat de meeste bedrijven simpelweg niet geïnteresseerd zijn vanwege de financiële kosten van ontwikkeling afgewogen tegen de mogelijkheid van een rendement op die investering.