Gen-editing kan erfelijke ziekte tot het verleden behoren
Gezondheid

Gen-editing kan erfelijke ziekte tot het verleden behoren

Gene editing-wetenschappers hebben voor het eerst met succes een ziekte-veroorzakende mutatie gecorrigeerd vroeg in de ontwikkelingscyclus van een zich ontwikkelend embryo. Wat nog verbazingwekkender is, is dat dit defect niet zal worden doorgegeven aan toekomstige generaties.

Gene-editingtechnologie effent de weg

Deze doorbraak werd gedaan met behulp van een nieuwe techniek met een apparaat genaamd het CRISPR-Cas9-systeem - een genoombewerking tool die een snellere, goedkopere en nauwkeurigere methode is voor het bewerken van DNA. Het heeft het unieke vermogen om genetici en medische onderzoekers in staat te stellen secties van een DNA-sequentie te verwijderen, toe te voegen of te wijzigen.

"Dankzij de vooruitgang in stamceltechnologieën en het bewerken van genen, beginnen we eindelijk ziekteverwekkende mutaties aan te pakken die invloed hebben op miljoenen mensen. Het bewerken van genen staat nog in de kinderschoenen dus hoewel deze voorlopige inspanning veilig en effectief is gebleken, is het van cruciaal belang dat we uiterst voorzichtig blijven en de grootste aandacht besteden aan ethische overwegingen, " zegt Juan Carlos Izpisua Belmonte, een professor in Salk's Gene Expression Laboratory en een corresponderende auteur van de paper.

Mogelijke implicaties

Dit is waar het vakgebied van de medische wetenschap eeuwenlang naar heeft gezocht: de kracht om talloze ziekten te genezen. CRISPR is echter nog steeds een relatief nieuwe technologie en is verre van perfect. Er is nog steeds het risico van het introduceren van onbedoelde mutaties die dingen veel erger kunnen maken dan dat ze beter zijn.

Dan is er de ethische bezorgdheid. Is het juist om mensen genetisch te modificeren? Doorbraken zoals deze zijn gemaakt met de beste bedoelingen in het achterhoofd. Stel je voor hoe geweldig het zou zijn om te weten dat je baby niet dezelfde erfelijke ziekte zal krijgen waar jij of een familielid van heeft geleden. Stel je voor dat je je nakomelingen genetisch kunt aanpassen om het kalende gen te remmen, auto-immuunziekten te voorkomen en zelfs familiale kanker te stoppen.

In dit experiment met CRISPR injecteerden de onderzoekers de best presterende bewerkingscomponenten in een gezonde donor eieren die nieuw zijn bevrucht met het sperma van een donor. Ze zagen dat de mutatie die verantwoordelijk is voor een erfelijke hartaandoening die hypertrofische cardiomyopathie (HCM) wordt genoemd - de meest voorkomende doodsoorzaak bij overigens gezonde

atleten - met succes was hersteld.
De methode bleek veilig en effectief te zijn, met een hoog percentage van de embryo's die werden gebruikt in het onderzoek dat werd gerepareerd. De gencorrectie bleek ook geen detecteerbare off-target-mutaties of genoomstabiliteit te induceren.

De onderzoekers achter dit onderzoek vinden deze resultaten veelbelovend, maar benadrukken dat dit slechts voorlopige resultaten zijn met meer onderzoek.
"Onze resultaten tonen het grote potentieel van embryogene genbewerking aan, maar we moeten de risico's en de voordelen realistisch blijven beoordelen", voegt Izpisua Belmonte

toe.

FDA: Cilantro tijdelijk verbannen vanwege uitbraak van cyclosporiasis
Erectiestoornissenpatiënten in het mediterrane dieet kunnen het risico op hartaanvallen en beroertes verlagen: onderzoek

Laat Een Reactie Achter